Onbegrip over keuze voor vergoeding SMA-medicijn tot 9,5 jaar

Kinderen tot 9,5 jaar met spierziekte SMA krijgen duuur vergoeding vergoed. De een is blij, de ander vol onbegrip. 



ENSCHEDE. Egbert Wolters uit Rijssen voelt zich ,,de koning te rijk’’. Zijn zoon Luka van zes jaar kreeg eind vorig jaar te horen dat hij in aanmerking komt voor het medicijn tegen de zeldzame spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), en nu lijkt het erop dat ook zijn zieke zus Mara, net negen jaar, het medicijn krijgt. ,,Dit is de mooiste dag van mijn leven’’, zegt Wolters, die donderdag uit blijdschap vuurwerk afstak.

VVD-minister Bruno Bruins van Medische Zorg maakte donderdag bekend dat hij een akkoord heeft bereikt met fabrikant Biogen over de vergoeding in het basispakket van het dure, nieuwe en enige medicijn tegen SMA, Spinraza. Voor tachtig jonge kinderen (tot ongeveer 9,5 jaar) komt het medicijn zo per 1 augustus binnen handbereik.

Kinderen die ouder zijn, vallen (nog) buiten de boot. Belangenvereniging Spierziekten Nederland zegt de ‘harde grens’ van 9,5 jaar te betreuren. Onder patiënten heerst onbegrip: waarom? In België dat samen met Nederland onderhandelde, krijgen straks wel alle patiënten het middel vergoed.

De streep is getrokken bij 9,5 jaar omdat het Zorginstituut Nederland het medicijn niet ‘bewezen effectief’ acht voor oudere kinderen en (jong)volwassenen, meldt het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Waarschijnlijk dit najaar beslist de minister of het medicijn ook voor hen beschikbaar komt, in de vorm van een onderzoek.

In afwachting van het verloop van de onderhandeling trof Bruins vorig jaar een tijdelijke regeling. Kinderen die het medicijn het hardst nodig hadden, mochten alvast worden behandeld. Het ging om ongeveer dertig patiëntjes jonger dan vijf jaar - ook Luka behoorde tot de gelukkigen. Die keuze werd gemaakt omdat bij de jongste patiëntjes de grootste effecten van het medicijn worden verwacht. Inmiddels worden vijftig kinderen met het medicijn behandeld, volgens het ministerie.

Jaarlijks wordt bij ongeveer twintig kinderen de diagnose SMA gesteld. De spierziekte openbaart zich meestal  in de baby- of peuterleeftijd en verergert met de jaren. Mara en Luka hebben SMA type 3a – een variant die gepaard gaat met een normale levensverwachting. Kinderen met type 1 overlijden zonder medicijn meestal in hun eerste levensjaar. Kinderen met type 2 leven gemiddeld korter dan mensen zonder de spierziekte.

Mara en Luka kunnen niet ver lopen. Voor langere afstanden is een rolstoel nodig. Als ze moe worden, kunnen ze zomaar op de grond vallen. Dan zakken ze door hun benen, vertelde hun moeder Rita in december in NRC.

Behandeling met Spinraza kostte aanvankelijk bijna een half miljoen euro in het eerste jaar (zes injecties van 83.300 euro per stuk) en in de jaren daarna bijna een kwart miljoen (drie injecties per jaar). Te duur voor vergoeding in het basispakket, vond het Zorginstituut, dat de minister adviseerde  te onderhandelen over de prijs. Die moest met minimaal 85 procent naar beneden. Wat het middel na onderhandeling kost, wil het ministerie niet bekendmaken. 

De familie uit Rijssen moest zich maandenlang verhouden tot een wrede realiteit: twee kinderen met de erfelijke spierziekte, van wie de één wel en de ander geen behandeling kon krijgen. De dochter heeft het er volgens de vader moeilijk mee gehad. Ze lag er wakker van. Behandeling door een psycholoog was nodig. De ouders stuurden brieven naar de minister en de koning.

Luka heeft inmiddels vier injecties gehad. De ouders zien vooruitgang. Wolters: ,,Eerst klom hij in de auto met zijn knie op de drempel, nu tilt hij zijn voet op en stapt in. In plaats van 250 meter kan hij 350 tot 400 meter lopen. Onze dochter gaat ondertussen gestaag achteruit. Ze valt vaker dan voorheen. Ik denk dat ook zij vooruitgang kan boeken als ze het medicijn krijgt.’’

Neuroloog Ludo van der Pol van het Universitair Medisch Centrum Utrecht, dat een SMA-expertisecentrum heeft, denkt dat Mara – die net binnen de leeftijdsgrens van 9,5 jaar valt - voor het medicijn in aanmerking komt.

Over de effecten van Spinraza tot nu toe zegt de neuroloog: ,,Je ziet dat baby’s die met het medicijn worden behandeld betere kansen hebben om te overleven en zich beter ontwikkelen. Iets oudere kinderen die slecht konden lopen, zijn beter gaan lopen. Ouders rapporteren dat hun kind energieker is.’’
 

Downloads
Download hier artikel nrc.next